第五款CAR-T獲批國內上市，定價動輒百萬的CAR-T商業化如何破局

玩家們繼續在涌入CART細胞療法行業。

3月1日，科濟藥業（02171.HK）宣布，其CART細胞產品澤沃基奧侖賽注射液（商品名：賽愷澤）獲中國藥監局批準上市。

這是中國獲批上市的第五款CART細胞產品。如果從靶點看，這是中國獲批上市的第二款BCMA（B細胞成熟抗原）靶向CART細胞產品。

賽愷澤這次獲批的適應證，是用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往經過至少3線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑），與此前國內獲批上市的另外一款BCMA靶向CART，即馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液（商品名：福可蘇），適應證一致。

多發性骨髓瘤是一種難治性的惡性漿細胞疾病，約占所有血液腫瘤的10%。隨著中國老齡化的加速以及人口平均預期壽命的提高，多發性骨髓瘤患病人數將持續增加，根據Frost and Sullivan估計，2023年中國多發性骨髓瘤的患病人數大約為15.3萬人，新發病例數為2.32萬人，預計中國多發性骨髓瘤的患病人數于2030年將增長至26.63萬人。

而制約CART產品商業化的，主要有兩大因素，一是安全性；二是價格。

最近，關于CART產品安全性如何，受到各方關注。

今年1月19日，美國FDA要求在美國上市的6款CART細胞療法在處方說明書上標注黑框警告，提醒靶向BCMA或CD19的自體CART細胞免疫治療后患者有T淋巴細胞惡性腫瘤的風險。更早之前的2023年11月28日，美國FDA曾表示，關于接受靶向BCMA或CD19自體CART細胞免疫療法治療的患者中出現T細胞腫瘤的報告。

今年2月7日，中國藥監局也對外回應稱，考慮到嵌合抗原受體（CAR）T細胞免疫治療產品（簡稱“CART產品”）的特性，我國在批準四個CART產品上市時，均已在說明書的“注意事項”中提示使用本品治療后，存在發生繼發性惡性腫瘤的可能性，并提示患者需終身監測繼發性惡性腫瘤，在發現繼發性T細胞相關惡性腫瘤時聯系相關藥品上市許可持有人，以獲取進行相關樣本采集及檢測的指導。

科濟藥業2023年11月也曾對外回應稱，截至2023年11月30日，公司在研CART產品，臨床試驗治療患者總數超過500例，其中靶向BCMA CART產品250余例，未觀察到T細胞腫瘤案例。

此次在賽愷澤獲批上市時，科濟藥業亦表示，公司CART療法的獲批是基于一項在中國進行的開放標簽、單臂、多中心二期的臨床試驗。根據2022年美國血液學會公布的試驗結果，產品表現出令人鼓舞的療效和良好的安全性。

有血液科醫生對第一財經記者表示，評估CART療法的安全性，需要權衡風險與獲益之間的關系。從目前看，CART細胞治療帶給患者的獲益程度還是高于風險程度的。

在賽愷澤獲批上市之前，其他四款在中國獲批的CART細胞，定價普遍昂貴，價格接近一百萬元或者超過一百萬元。昂貴的價格一定程度限制了相關產品的普及。

第一財經記者向科濟藥業了解賽愷澤定價情況，對方表示“目前價格還沒出來”。

賽愷澤的商業化交給A股公司華東醫藥（000963.SZ）負責。2023年1月，華東醫藥全資子公司華東醫藥（杭州）與科濟藥業全資子公司愷興生命科技（上海）有限公司簽署獨家商業化合作協議，華東醫藥（杭州）擁有賽愷澤在中國大陸的獨家商業化權益。

華東醫藥方面對第一財經記者表示，這是公司布局細胞治療產業鏈的重要里程碑，是公司進軍CART領域落下的重要一棋，有望持續提升公司在腫瘤領域市場競爭力。賽愷澤有望借由華東醫藥的商業化能力加速推進創新產品在國內落地。