天價(jià)CAR-T藥物可以按療效付費(fèi)了！能否推動(dòng)更多患者使用

CART細(xì)胞治療藥物，如何惠及更多患者，是藥企們當(dāng)前面臨的挑戰(zhàn)。

2024年1月11日下午，復(fù)星凱特宣布，其聯(lián)合宸汐健康推出奕凱達(dá)中國(guó)首款淋巴瘤按療效價(jià)值支付計(jì)劃。奕凱達(dá)將成為中國(guó)首款按療效價(jià)值支付的生物創(chuàng)新藥，也是國(guó)內(nèi)首個(gè)推出按療效價(jià)值支付的CART細(xì)胞治療藥物。

宸汐健康是國(guó)藥控股旗下健康管理和患者綜合服務(wù)平臺(tái)。奕凱達(dá)是復(fù)星凱特的CART細(xì)胞治療藥物，是從美國(guó)企業(yè)Kite引進(jìn)并進(jìn)行技術(shù)轉(zhuǎn)移、并獲授權(quán)在中國(guó)進(jìn)行本地化生產(chǎn)的藥品，是中國(guó)首個(gè)獲批上市的CART細(xì)胞治療藥物，最早獲批于2021年6月。

按照此次支付計(jì)劃，符合條件的患者在使用奕凱達(dá)治療后，若未能達(dá)到完全緩解（CR），將獲得最高60萬(wàn)人民幣的返還。

所謂的腫瘤治療完全緩解，是描述腫瘤治療效果的一種常用詞語(yǔ)，指影像學(xué)檢查或者骨髓檢查等顯示腫瘤病灶完全消失，且患者體內(nèi)已經(jīng)找不到其他腫瘤組織，各項(xiàng)腫瘤標(biāo)準(zhǔn)物也恢復(fù)到正常水平。

復(fù)星凱特項(xiàng)目負(fù)責(zé)人齊淵元對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示，奕凱達(dá)中國(guó)首款淋巴瘤按療效價(jià)值支付計(jì)劃將嚴(yán)格參照《2014版Lugano評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)》（針對(duì)淋巴瘤療效評(píng)估的最新國(guó)際權(quán)威標(biāo)準(zhǔn)）評(píng)估完全緩解（CR）結(jié)果，并且公司將聯(lián)合包括臨床專家、衛(wèi)健委、治療示范中心等政府、醫(yī)療機(jī)構(gòu)各方共同探討、建立“治愈”標(biāo)準(zhǔn)。

細(xì)胞免疫療法正在革新腫瘤治療方式，讓腫瘤治愈變成了可能。

截至目前，中國(guó)市場(chǎng)已獲批上市了4款CART細(xì)胞治療藥物，獲批的適應(yīng)證均局限在血液瘤領(lǐng)域，具體是淋巴瘤或者多發(fā)性骨髓瘤，其中奕凱達(dá)獲批用于二線或者二線以上大B細(xì)胞淋巴瘤治療。

隨著越來(lái)越多的CART細(xì)胞治療藥物上市，市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)日趨激烈。區(qū)別于傳統(tǒng)藥物，CART細(xì)胞治療藥物屬于活細(xì)胞藥物，生產(chǎn)成本高昂，除了復(fù)雜的工藝外，從患者體內(nèi)抽取T細(xì)胞經(jīng)過改造后再回輸?shù)倪^程也使得這類藥物不能像常規(guī)化藥及生物藥一般進(jìn)行批量生產(chǎn)，進(jìn)一步拉高了成本。

這些年，為了擴(kuò)大可及性，包括奕凱達(dá)在內(nèi)的細(xì)胞治療產(chǎn)品曾嘗試通過談判進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保，但最后沒有下文，原因在于國(guó)家醫(yī)保局針對(duì)“天價(jià)藥”有“50萬(wàn)不談，30萬(wàn)不進(jìn)”的不成文規(guī)定。因此，要進(jìn)入醫(yī)保目錄談判名單內(nèi)的藥物，價(jià)格需降到50萬(wàn)元以內(nèi)，這對(duì)于CART細(xì)胞治療藥物而言，難度還很大。然而，居高不下的價(jià)格，又限制了藥品在市場(chǎng)中的普及。

自奕凱達(dá)在國(guó)內(nèi)上市以來(lái)，復(fù)星凱特已在全國(guó)25個(gè)省區(qū)市建立160多家奕凱達(dá)高標(biāo)準(zhǔn)治療中心，并推動(dòng)CART細(xì)胞治療產(chǎn)品納入超100款城市惠民保項(xiàng)目，以及超過75款商業(yè)健康保險(xiǎn)項(xiàng)目。截至2023年，奕凱達(dá)已成功治療超600位復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤患者。

復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院教授王沛對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示，按療效價(jià)值支付方式是多方利益博弈后尋找到的一個(gè)平衡點(diǎn)，兼顧到了藥物的長(zhǎng)期療效與患者短期巨大投入。該支付方式的出現(xiàn)，可以抵消部分患者想用但不敢用的顧慮，有望進(jìn)一步提升藥物可及性，但藥品推出按療效價(jià)值支付背后，也要有充分的真實(shí)數(shù)據(jù)支撐。

齊淵元亦對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示，按療效價(jià)值支付的方式，在國(guó)外探索已比較成熟了，但國(guó)內(nèi)在實(shí)踐的仍寥寥無(wú)幾，究其原因，會(huì)面臨兩大因素制約，一是要有足夠多的數(shù)據(jù)可以進(jìn)行價(jià)值測(cè)算；二是要有客觀評(píng)判標(biāo)準(zhǔn)，并不是所有的病種都適合探索按療效價(jià)值支付。

“在數(shù)據(jù)方面，我們做了比較多的積累，且有信心，奕凱達(dá)是全球擁有最多和最大樣本量真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)的CART產(chǎn)品，也是目前擁有最長(zhǎng)隨訪時(shí)間的CART產(chǎn)品，在全球已積累了1.3萬(wàn)例的數(shù)據(jù)；對(duì)于淋巴瘤這樣的瘤種，全球有一個(gè)相對(duì)比較客觀的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，核心手段是PETCT進(jìn)行掃描，評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)相對(duì)客觀。”齊淵元說。