紅星觀察｜2023國家醫(yī)保藥品目錄談判結(jié)束，罕見病藥突圍幾何？

2023年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的現(xiàn)場談判和競價環(huán)節(jié)已經(jīng)結(jié)束。9月的國家醫(yī)療保障局例行新聞發(fā)布會上，國家醫(yī)保局醫(yī)藥管理司司長黃心宇曾表示，預(yù)計將于今年12月初公布目錄調(diào)整結(jié)果。

據(jù)了解，今年的申報范圍再次向罕見病患者、兒童等特殊人群適當(dāng)傾斜。從去年開始，申報條件單設(shè)罕見病治療藥品，以及納入國家鼓勵仿制藥品目錄或鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單的藥品，這兩項沒有五年半內(nèi)的批準(zhǔn)上市時間限制。今年通過形式審查的罕見病藥有20多個。

資料配圖 據(jù)視覺中國

罕見病藥歷來為“國談”關(guān)注焦點，罕見病患者群體熱切期望他們使用的自費(fèi)藥能進(jìn)醫(yī)保。但資源有限的國家基本醫(yī)保，必須在不放棄任何一個小群體的同時，牢牢把握“保基本”的定位。

華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院藥品政策與管理研究中心主任陳昊近日向紅星新聞透露，今年罕見病藥，有一批沒過專家評審階段，最終有數(shù)個談判成功。他表示，醫(yī)保目錄畢竟是一個有限的目錄，目錄調(diào)整現(xiàn)在主要的目標(biāo)就是調(diào)結(jié)構(gòu)、補(bǔ)短板。他認(rèn)為，相比是否納入罕見病目錄，國家醫(yī)保局更多的考量點還是費(fèi)用。

一支神經(jīng)母細(xì)胞瘤注射液近6萬

罕見病患兒家長盼進(jìn)醫(yī)保

聚集在山東省腫瘤醫(yī)院的一批神經(jīng)母細(xì)胞瘤的患兒家長，就對紅星新聞表達(dá)了希望達(dá)妥昔單抗β注射液進(jìn)醫(yī)保的殷切心情。

來自遼寧的彭女士（化姓）4歲的女兒患有神經(jīng)母細(xì)胞瘤，她告訴紅星新聞記者，達(dá)妥昔單抗β注射液一支59598元，一輪要3支，加上治療費(fèi)一輪費(fèi)用在20萬元左右。彭女士估計治療總共自費(fèi)了100萬元左右，其中三輪達(dá)妥昔單抗β免疫治療就占了60萬元。

“我們也知道醫(yī)保不可能報銷所有費(fèi)用，但是我們就希望這個藥能夠進(jìn)醫(yī)保。”彭女士說，她家的基本醫(yī)保買在遼寧老家，享受到的醫(yī)保異地結(jié)算越來越方便，今年的一個明顯感受是，醫(yī)保報得更高了。

近年各地紛紛推出的惠民保往往是大病患者在國家基本醫(yī)保之外的一大“救命稻草”。彭女士說，有的病友把醫(yī)保買在了濟(jì)南，去年買了濟(jì)南的惠民保齊魯保，其特藥目錄納入了達(dá)妥昔單抗β注射液，“做一輪省一支藥錢”。但她說，今年齊魯保也不報達(dá)妥昔單抗β注射液了，有人轉(zhuǎn)去了煙臺買惠民保。

據(jù)悉，神經(jīng)母細(xì)胞瘤是好發(fā)于兒童的一種顱外實體惡性腫瘤。85%患者確診年齡小于5歲，超過半數(shù)患者為高危型。高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤疾病侵襲性強(qiáng)、治療難度大，常被稱作“兒童腫瘤之王”，但目前國家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)無任何治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤藥物。而2021年上市的達(dá)妥昔單抗β被列入國家《第一批臨床急需境外新藥名單》，是國內(nèi)首個上市的靶向GD2單抗，目前適應(yīng)癥為初治高危和復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤。

達(dá)妥昔單抗β注射液。受訪者供圖

達(dá)妥昔單抗β沒有按罕見病藥申報條件申請，而只按一般新藥申報。6月公布的申報規(guī)則中，為罕見病單設(shè)的條件要求罕見病為《第一批罕見病目錄》所收錄，而神經(jīng)母細(xì)胞瘤剛剛在今年9月被《第二批罕見病目錄》納入。不過，藥企在申報材料中也強(qiáng)調(diào)了神經(jīng)母細(xì)胞瘤是罕見病。

除了免疫治療，彭女士的女兒已經(jīng)經(jīng)歷了多輪化療、放療，做過了移植，剛做完第一輪CART治療，家長們還組團(tuán)買國外的藥。“天價”CART療法也是近年熱議的“國談”明星，但進(jìn)目錄希望十分渺茫。

哪些罕見病藥物該納入醫(yī)保？

專家：更多的考量點還是費(fèi)用

“對罕見病來說，始終永恒不變的話題就是，到底哪些罕見病要納入醫(yī)保。是以國家衛(wèi)健委公布的第一批第二批目錄為準(zhǔn)，還是醫(yī)保的支付閾值內(nèi)或者支付意愿范圍內(nèi)達(dá)標(biāo)的都可以進(jìn)？這個爭議非常大。”

陳昊表示，國內(nèi)有不少專家反對設(shè)目錄。把罕見病用目錄、清單的方式管理和區(qū)分，存在一定倫理障礙。而據(jù)他觀察，國家醫(yī)保局更多的考量點還是費(fèi)用，而不是罕見病目錄納入。

在對通過初步形式審查的藥品名單解讀中，國家醫(yī)保局連續(xù)三年對“天價藥”表態(tài)為：國家醫(yī)保局確保新增進(jìn)入目錄的藥品都符合“保基本”的定位，堅持盡力而為、量力而行。一些價格較為昂貴的藥品通過了初步形式審查僅表示該藥品符合申報條件，只有談判或競價成功才能被納入目錄。

9月1日，國家醫(yī)保局公布通過形式審查的藥品名單，確定了386個藥品通過形式審查，包括222個目錄外藥品和164個目錄內(nèi)藥品。

在申報、形式審查后，醫(yī)保藥品目錄調(diào)整還要經(jīng)過專家評審、談判/競價、公布結(jié)果階段。簡易續(xù)約者無需經(jīng)過談判或競價。據(jù)央視新聞報道，168種藥品進(jìn)行了談判和競價，包括148場獨家藥品談判和20場非獨家藥品競價。

2021年7月14日，江蘇常州，醫(yī)保定點藥店醫(yī)藥零售專柜。據(jù)ICphoto

資源有限必然兩難

應(yīng)尋求最大公約數(shù)，保證程序正義

“對于罕見病，乃至所有大病，具體到某一個患者身上都是百分之百的負(fù)擔(dān)和痛苦，但是站在宏觀管理的角度上，資源太有限了。”

陳昊表示，醫(yī)保目錄是一個有限的目錄，在多發(fā)常見病或者說一些受益面更大的病沒有得到充分保障的情況下，要不要把資源騰挪出來去保障罕見病，是一個兩難的問題。“究竟是保多發(fā)常見病一萬個人還是保一兩百萬費(fèi)用的一兩個人，這個顯然會有考量，這也是衛(wèi)生技術(shù)評估和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價天然存在的障礙。在兩難的情況下，我們只能去尋求最大公約數(shù)，就是程序上要正義。”

幾乎所有罕見病藥企在申報材料“公平性信息”中的“符合‘保基本’原則描述”部分都會表示，罕見病發(fā)病率低，人數(shù)少，對醫(yī)保基金影響有限。

“所以在沒解決這個問題之前，我們只能按照現(xiàn)有的做法去做，立足保基本，歷經(jīng)完整的一整套流程去談判，今年最終有數(shù)個罕見病藥談成。那么患者怎么辦？還是回到老問題，得發(fā)動全社會多層次、多渠道、多方式、多維度、多元化的支付方式。這需要由政府、企業(yè)、社會等各方合作，鞏固完善多重保障機(jī)制。”陳昊說。

破解高價藥支付難題、解決大病救助問題，還是要回到從基本醫(yī)保、大病醫(yī)療保險、醫(yī)療救助到商業(yè)醫(yī)療保險、社會慈善救助的多層次保障體系。陳昊表示，適當(dāng)傾斜罕見病更多還是從人文價值、社會價值、科學(xué)價值出發(fā)。

當(dāng)然，并非所有的罕見病藥都必然是高成本、高費(fèi)用、高價格的，陳昊指出，有的也和企業(yè)的定價策略有關(guān)。對于今年專家評審階段淘汰了一批包括罕見病藥在內(nèi)的申報藥品，陳昊表示，有些藥企有投機(jī)行為，“價格高到瞠目結(jié)舌”，超出了公允。

紅星新聞記者 胡伊文 北京報道

編輯 何先鋒 責(zé)編 官莉

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