國家藥監局：鼓勵兒童用藥研發，今年前八月已批準49個藥物

9月13日，國務院新聞辦公室舉行“推動高質量發展”系列主題新聞發布會，國家藥品監督管理局介紹情況，并答記者問。

國家藥品監督管理局副局長黃果表示，兒童用藥是全球共性問題，也是個難題。由于它的研發難度較大，有的疾病還存在“病等藥”的問題，有的是有了藥但“能不能用、如何用、說不清”的問題。針對這些問題，國家藥監局多措并舉，鼓勵兒童用藥的研發創新，規范藥品說明書中兒童應用信息，努力滿足兒童患者臨床用藥需求。

首先，國家藥監局落實優先審評審批政策，加快兒童用藥上市速度。國家藥監局會同相關部門制定了鼓勵研發申報兒童藥品清單，過去三年已取得很好的效果。2021年，兒童用藥獲批數量是47個，2022年增長到66個，2023年再增長到92個，今年18月份，已經完成批準49個。從數字可以看出，兒童新藥研發呈現出快速增長的良好態勢。

其次，國家藥監局完善藥品說明書，增加兒童用藥信息。國家藥監局發布了《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序（試行）》，針對兒科臨床急需藥品，通過企業加強科學研究，監管部門組織嚴謹評價，在說明書中增補兒童應用信息，更好地保障兒童臨床用藥的安全和有效。

截至目前，國家藥監局發布了3批15個品種49個品規的修訂公告。新增兒童用藥信息品種，涉及兒童抗腫瘤藥，比如大家比較關注的兒童白血病，兒童重型精神障礙用藥，包括兒童的孤獨癥、抑郁癥、精神分裂癥等嚴重疾病。

此外，黃果表示，國家藥監局還加快完善研發技術要求，并與國際接軌。已經發布了21項兒童用藥研發標準及指導原則，這與發達國家監管機構相當，其中《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則》《兒童用藥口感設計與評價的技術指導原則》屬于全球首發，在全球監管領域中也是比較領先的。