分析了2.1萬(wàn)余名患者數(shù)據(jù)，國(guó)內(nèi)首個(gè)血友病診治報(bào)告在線發(fā)布

近日，《中國(guó)血友病診治報(bào)告2023》在線發(fā)布。這是國(guó)內(nèi)首個(gè)血友病診治報(bào)告，首次全面總結(jié)了中國(guó)血友病領(lǐng)域臨床研究以及醫(yī)療保障方面的進(jìn)展，并分析了不足之處，為進(jìn)一步提高中國(guó)血友病診療水平指明了方向，同時(shí)也為國(guó)內(nèi)外相關(guān)學(xué)科的學(xué)術(shù)交流提供了平臺(tái)。

上述報(bào)告由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院教授楊仁池及上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院教授王學(xué)鋒牽頭，聯(lián)合中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院、山東省血液中心、中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院等機(jī)構(gòu)發(fā)布。

血友病是一種罕見(jiàn)的X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為血友病A和血友病B這2種，前者為凝血因子Ⅷ缺乏，后者為凝血因子Ⅸ缺乏，分別因相應(yīng)的凝血因子基因突變所致。

報(bào)告指出，中國(guó)血友病患病率在（2.733.09）/10萬(wàn)。2009年，原國(guó)家衛(wèi)生部決定建立血友病病例信息管理制度，并指定中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院作為國(guó)家血友病病例信息管理中心，負(fù)責(zé)全國(guó)血友病患者信息和凝血因子類制品供需信息的管理工作，協(xié)助制定相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)和方案，同時(shí)建立省級(jí)血友病病例信息管理中心。

國(guó)家血友病病例信息管理中心對(duì)2007年至2019年期間納入全國(guó)血友病登記系統(tǒng)的血友病A患者的數(shù)據(jù)進(jìn)行整理后，將來(lái)自31個(gè)省（直轄市）的17779例血友病A患者納入分析。結(jié)果顯示，99.99%的血友病A患者為男性，且28.3%的患者有血友病A家族史。在中國(guó)有因子活性信息的血友病A患者中（13116例），重型占49.7%，中間型占36.5%，輕型占13.8%。

對(duì)2007年至2021年間全國(guó)血友病登記系統(tǒng)登記的3782例血友病B患者的數(shù)據(jù)分析表明，<18歲的患者占43.5%，≥18歲的患者占56.5%；27.1%的患者有家族史，32.8%患者無(wú)家族史，其余40.2%患者家族史不詳。重型及輕型血友病B患者關(guān)節(jié)出血的發(fā)生率分別為78.8%及73.6%，關(guān)節(jié)畸形的發(fā)生率分別為48.2%及43.6%。常見(jiàn)的出血關(guān)節(jié)依次為膝、踝、肘關(guān)節(jié)。

報(bào)告同時(shí)指出，目前，中國(guó)的血友病治療已經(jīng)往更高療效的較高劑量預(yù)防及個(gè)體化預(yù)防治療邁進(jìn)。近年來(lái)，中國(guó)的血友病關(guān)懷水平有了較大的改善。目前，大部分血友病替代治療藥物已被納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)中，加上慈善事業(yè)的發(fā)展，促進(jìn)了多方共付的形成。很多地區(qū)的患者，尤其是經(jīng)濟(jì)較發(fā)達(dá)地區(qū)的患者，藥物可及性大大提高。血友病在被納入門診特殊病后，患者在門診即可享受住院相同的報(bào)銷比例，減少了住院的比例及需急診處理的比例。